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CV Prof. Dr. med. Maggie Christine Walter, M.A. Persönliche Daten Name: Maggie Christine Walter Geburtsdatum: 19. 12. 1964 Geburtsort: Baden-Baden, Deutschland Nationalität: Deutsch Familienstand: In fester Partnerschaft, 2 Töchter, 18 und 26 J. Privatadresse: Kaiserstr. 17, D-80801 München Tel. privat: +49-174-3053535 Klinikadresse Friedrich-Baur-Institut Neurologische Klinik und Poliklinik Ludwig-Maximilians-Universität Ziemssenstr. 1a, D-80336 München Tel.: +49-89-4400-57400 Fax: +49-89-4400-57402 Email: [email protected] Klinischer und wissenschaftlicher Werdegang 1985 - 1994 Studium der Humanmedizin, LMU München
07/1998 Promotion LMU München zum Thema “Schlafendokrinologische Effekte von
Steroidrezeptor-Agonisten und Antagonisten bei gesunden Probanden (Note “magna cum laude”)
1995 - 2005 Facharztausbildung, Neurologische Klinik und Friedrich-Baur-Institut, LMU München
01/2005 Habilitation im Fach Neurologie, Venia legendi für das Fach Klinische Neurologie, Lehrbefähigung seit 26.1.2005, Lehrbefugnis seit 11.2.2005
01/2006 Facharztanerkennung Neurologie
Seit 2006 Oberärztin in Vollzeit am Friedrich-Baur-Institut, LMU München
2005 – 2010 Privatdozentin für Neurologie, Friedrich-Baur-Institut, München, Germany
2007 – 2010 Berufsbegleitender Masterstudiengang „Management von Gesundheits- und Sozialeinrichtungen / Health Care Management“, TU Kaiserslautern, Abschluss mit „Master of Arts“ März 2010 (Note 1.6)
08/2008 - 03/2012
Leader Workpackage A04: „Biobanken und Patientenregister“ des im 6. EU RP geförderten NoE TREAT-NMD (www.treat-nmd.eu)
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Seit 04/2008
Netzwerk-Koordinatorin des vom BMBF im Rahmen der Einrichtung von Netzwerken für seltene Erkrankungen geförderten Muskeldystrophie-Netzwerks (MD-NET, www.md-net.org)
02/2012 Qualifikation zur „Fachgebundenen genetischen Beratung“, Bayerische Landesärztekammer
06/2013 Zusatzbezeichnung und Qualifikation als „Ernährungsmedizinerin DAEM/DGEM“, Deutsche Akademie und Deutsche Gesellschaft für Ernährungsmedizin
Seit 01/2016 Netzwerk-Co-Koordinatorin des vom BMBF im Rahmen der Einrichtung von Netzwerken für seltene Erkrankungen geförderten Charcot-Marie-Tooth Neuropathie Netzwerks (CMT-NET, www.cmt-net.org)
Preise 2000 Forschungspreis für Neuromuskuläre Erkrankungen der Deutschen
Gesellschaft für Muskelkranke e.V. (DGM e.V.), Freiburg. Thema: „Klinische Therapiestudien bei progressiven Muskeldystrophien und entzündlichen Muskelerkrankungen“
2007 Posterpreis DGKN, “Identification of a desmin gene mutation in scapuloperoneal syndrome type Kaeser”, 51. Jahrestagung der Deutschen Gesellschaft für Klinische Neurophysiologie und Funktionelle Bildgebung, München, 21.-25. März 2007
2014 Felix-Jerusalem-Preis der Deutschen Gesellschaft für Muskelkranke e.V. (DGM e.V.), Freiburg. Thema: Dystrophin-deficient pigs provide new insights into the hierarchy of physiological derangements of dystrophic muscle“.
Professionelle Mitgliedschaften 1998 - 2005 American Academy of Neurology, Minneapolis, USA
1998 - 2013 European Neurological Society, Le Kremlin Bicetre, Frankreich
Seit 1997 Wissenschaftlicher Beirat, Deutsche Gesellschaft für Muskelkranke (DGM),
Freiburg, Germany
Seit 2001 Ad hoc Reviewer für Neurology, Muscle&Nerve, Neuromuscular Disorders, Journal of Neurology, Journal of Neuromuscular Disorders, Science Translational Medicine, PloS One
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Ad hoc Reviewer Seit 2001 American Journal of Human Genetics, American Journal of Medical Genetics,
Journal of Neurology, Journal of Neurology, Neurosurgery and Psychiatry, Neurology, Neuromuscular disorders, Nervenarzt, Muscle&Nerve, Science Translational Medicine, PloS ONE Forschungsförderungs-Drittmittelgeber: Bundesministerium für Bildung und Forschung (BMBF), aktion benni & co, Telethon, Italien, Association Française contre les Myopathies (AFM), Frankreich
Drittmittelförderung Programm Molekulare Medizin Lochmüller H (PI), Walter MC (CI) Promotionsstudium Molekulare Medizin des FöFoLe der Medizinischen Fakultät, Forschungsprojekt “Molecular and clinical characterization of limb girdle (LGMD) and congenital muscular dystrophies (MDC)”
2002 – 2004
EUR 16.000
01GM0302 Walter MC (PI) Bundesministerium für Bildung und Forschung (BMBF), Bonn. Förderung im Rahmen der Einrichtung von Netzwerken für seltene Erkrankungen, Muskeldystrophie-Netzwerk (MD-NET), Projekt R19: Deflazacort bei Dysferlinopathien – eine doppelblinde, placebokontrollierte klinische Studie
03/2003 - 03/2006 EUR 14.700
01GM0601 Walter MC (PI) Bundesministerium für Bildung und Forschung (BMBF), Bonn. Förderung im Rahmen der Einrichtung von Netzwerken für seltene Erkrankungen, Muskeldystrophie-Netzwerk (MD-NET), Projekt R19: Deflazacort bei Dysferlinopathien – eine doppelblinde, placebo-kontrollierte klinische Studie Diese Studie untersucht Wirksamkeit und Nebenwirkungen des synthetischen Steroids Deflazacort auf die Muskelkraft bei Patienten mit Dysferlinopathie (LGMD 2B/Miyoshi-Myopathie).
04/2006 - 04/2008 EUR 49.940
01GM0601 Vorgerd M (PI), Walter MC (CI) Bundesministerium für Bildung und Forschung (BMBF), Bonn. Förderung im Rahmen der Einrichtung von Netzwerken für seltene Erkrankungen, Muskeldystrophie-Netzwerk (MD-NET), Projekt R2: Gene mapping and identification in autosomal-dominant Limb Girdle Muscular Dystrophies (LGMD1).
04/2006 - 04/2008 EUR 73.164
DGM e.V. (PI) Deutsche Gesellschaft für Muskelkranke (DGM e.V.), Freiburg. Förderung i.R. der Forschungsförderung der DGM, Thema: „Molekulare Epidemiologie von genetisch gesicherten myofibrillären Myopathien“
08/ 2007–08/2009 EUR 30.000
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aktion benni&co. e.V. (PI) aktion benni&co (www.benniundco.de), Förderung i.R. der Forschungsförderung, Thema: „Erstellung eines Patientenregisters für Muskeldystrophie Duchenne“
11/2007 – 11/2009 EUR 70.000
6. EU RP „NoE TREAT-NMD“ Lochmüller H&Walter MC Workpackage A04: „Biobanken und Patientenregister“
03/2007 - 03/2012 EUR 527.070
Initiative "Forschung und Therapie für SMA" e.V. (PI) Initiative "Forschung und Therapie für SMA" (www.initiative-sma.de), Förderung i.R. der Forschungsförderung, Thema: „Erstellung eines Patientenregisters für spinale Muskelatrophie“
02/2008 – 02/2009 EUR 35.000
01GM0601 Walter MC (Netzwerk-Koordinatorin) Bundesministerium für Bildung und Forschung (BMBF), Bonn. Förderung im Rahmen der Einrichtung von Netzwerken für seltene Erkrankungen, Koordination des Muskeldystrophie-Netzwerks (MD-NET), Laufzeitverlängerung genehmigt bis Ende 2008
04/2008 - 12/2008 EUR 124.455
AZ-802-0 Walter MC (PI) Bayerische Forschungsstiftung (BFS), München. Förderung i.R. der Forschungsförderung, Thema: ,,Muskeldystrophie-Therapieforschung am Großtiermodell"
01/2009 - 12/2011 EUR 700.000
01GM0601 Walter MC (Netzwerk-Koordinatorin) Bundesministerium für Bildung und Forschung (BMBF), Bonn. Förderung im Rahmen der Einrichtung von Netzwerken für seltene Erkrankungen, Koordination des Muskeldystrophie-Netzwerks (MD-NET), Förderung für weitere drei Jahre
01/2009 - 12/2011 EUR 1.674.516
Initiative "Forschung und Therapie für SMA" e.V. (PI) Initiative "Forschung und Therapie für SMA" (www.initiative-sma.de), Förderung i.R. der Forschungsförderung, Thema: „Erstellung eines Patientenregisters für spinale Muskelatrophie“
02/2009 – 02/2010 EUR 35.000
DFG Forschergruppe FOR1228 (PI) DFG Forschergruppe „Molecular Pathogenesis of Myofibrillar Myopathies“, Teilprojekt P4: „SIFT (scanning for intensely fluorescent targets): a new tool to study pathological protein aggregate formation and its reversal through pharmacologic intervention“
11/2009 – 11/2012 EUR 240.000
aktion benni&co. e.V. (PI) aktion benni&co (www.benniundco.de), Förderung i.R. der Forschungsförderung, Thema: „Etablierung des Patientenregisters für Muskeldystrophie Duchenne“
03/2010 – 03/2011 EUR 15.000
DGM e.V. (PI) Deutsche Gesellschaft für Muskelkranke (DGM e.V.), Freiburg.
03/2010 – 03/2011 EUR 30.000
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Förderung i.R. der Forschungsförderung der DGM, Thema: „Entwicklung eines internationalen FKRP (Fukutin Related Protein) Registers (FRKPopathie, MDC1C, LGMD2I)“ Friedrich-Baur-GmbH (PI) Friedrich-Baur-GmbH, Burgkunstadt, Projekt: „Patientenregister und gesundheitsökonomische Evaluation bei Muskeldystrophie Duchenne“
12/2011 – 12/2012 EUR 136.000
Association contre les Myopathies (AFM) (CI) DdT2 2010 Funding Rech Translat ARD/SS/2010/2077/Following number 15037/CA 15/07/10 DRD10/PHYLO/DEPRE/MNCMT/ALLEM “Validation of prognostic and disease biomarkers for CMT1A”
01/2011 – 01/2012 EUR 17.000
Association contre les Myopathies (AFM) (CI) DdT1 2012 Funding Rech Translat SB/NB/2012/0425/Following number 15917/CA 16/02/11 DRD12/PHYLO/DEPRE/MNCMT/ALLEM “Validation of prognostic and disease biomarkers for CMT1A”
02/2012 – 02/2013 EUR 17.000
Friedrich-Baur-GmbH (PI) Friedrich-Baur-GmbH, Burgkunstadt, Project: „Patientenregister und gesundheitsökonomische Evaluation bei Spinaler Muskelatrophie“
12/2012 – 12/2013 EUR 136.000
DGM e.V. (PI) Deutsche Gesellschaft für Muskelkranke (DGM e.V.), Freiburg. Förderung i.R. der Forschungsförderung der DGM, Thema: „Etablierung eines Patientenregisters für myofibrilläre Myopathien (MFM)“
2014 – 2015 EUR 20.000
Novartis Entwicklung eines Registers für Patienten mit Einschlusskörpermyositis (IBM)
2014 – 2017 EUR 200.500
Friedrich-Baur-GmbH (PI) Friedrich-Baur-GmbH, Burgkunstadt, Projekt: „Patientenregister und gesundheitsökonomische Evaluation bei Charcot-Marie-Tooth Neuropathien“
12/2014 – 12/2016 EUR 323.520
GlaxoSmithKline DMD BOI Patientenregister Studie
2016 EUR 16.092
DGM e.V. (PI) Deutsche Gesellschaft für Muskelkranke (DGM e.V.), Freiburg. Förderung i.R. der Forschungsförderung der DGM, Thema: „Entwicklung eines Patientenregisters für Facioscapulohumerale Muskeldystrophie (FSHD)“
2016 – 2017 EUR 10.000
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PharNEXT CMT1A PXT3003 Studie
2016 – 2017 EUR 50.000
Jain Foundation Natürlicher Erkrankungsverlauf bei Dysferlinopathien
2016 – 2017 EUR 31.700
01GM1511B Walter MC (Netzwerk-Co-Koordinatorin) Bundesministerium für Bildung und Forschung (BMBF), Bonn. Förderung im Rahmen der Einrichtung von Netzwerken für seltene Erkrankungen, Co-Koordination des Charcot-Marie-Tooth Neuropathie Netzwerks (CMT-NET)
01/2016 - 12/2018 EUR 762.979
EUR 5.324.936
Erfahrung mit Klinischen Studien 1997 – 2000 Hochdosis-Immunglobulintherapie (IVIG) bei Einschlusskörpermyositis
(IBM): eine doppelblinde, placebokontrollierte klinische Studie (PI)
1998 – 2000 Kreatinmonohydrat bei Muskeldystrophien: eine doppelblinde, placebokontrollierte klinische Studie (PI)
1998 – 2000 Kreatinmonohydrat bei mitochondrialen Erkrankungen: eine doppelblinde, placebokontrollierte cross-over Studie bei chronischer externer Ophthalmoplegie (CPEO) (CI)
2001 Teilnahme am „94th ENMC workshop on Basic methodologies for clinical trials in neuromuscular disorders.“ Naarden, Niederlande, 11.-13. Mai 2001
2000 – 2002 Kreatinmonohydrat bei myotoner Dystrophie - eine doppelblinde, placebokontrollierte klinische Studie (PI)
2004 Teilnahme am “124th ENMC International Workshop on Treatment of Duchenne muscular dystrophy-defining the gold standards of management.” Naarden, Niederlande, 2.-4. April 2004
2002 – 2009 Deflazacort bei Dysferlinopathien – eine doppelblinde, placebokontrollierte klinische Studie, gefördert vom Bundesministerium für Bildung und Forschung (BMBF) innerhalb des MD-NET (PI)
2011 – 2013 Multizentrische, randomisierte, adaptive, doppelblinde, placebokontrollierte Phase-II-Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von Olesoxime (TRO19622) bei Patienten im Alter von 3 bis 25 Jahren mit spinaler Muskelatrophie (SMA) (CI)
2012 – 2017 Studie zur Untersuchung des klinischen Erkrankungsverlaufs von Dysferlinopathien (eine multizentrische Natural History Studie mit Beobachtung von 150 Patienten über einen Zeitraum von drei Jahren) (PI)
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2013 – 2014 Retrospektive Kohortenstudie zum Klinischen Verlauf bei Congenital
Cataract Facial Dysmorphism Neuropathy Syndrome (CCFDN) und sporadischer und hereditärer Einschlusskörpermyositis/-myopathie (IBM) (PI)
Seit 2016 Internationale, multizentrische, randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Phase III Studie zur Wirksamkeit und Sicherheit von PXT3003 bei Patienten mit Charcot-Marie-Tooth Neuropathie Typ 1A (CMT1A) (PI)
Seit 2016 CMT-NET Klinische Studie C1 – Natürlicher Erkrankungsverlauf und Risikofaktoren bei CMT (PI)
Seit 2016 CMT-NET Klinische Studie C2 – Biomarker und Validierung ausgewählter Endpunkte (CMTNSmod) (PI)
Ausbildung von Doktoranden (Promotion Humanmedizin)
Katharina Kramer, seit 2015 Genetische Grundlagen bei myofibrillären Myopathien Natalia Garcia-Angarita, 2006 – 2013 (magna cum laude) Aggregat-Myopathien Peter Schneiderat, 2006 - 2009 (summa cum laude) Die myopathische Form des Coenzym Q – Mangels Borries Dorstewitz, 2002 – 2006 (magna cum laude) Normwertstudie M3 Diagnos 2000 – Maximalkraft als maximale Drehmomente bei gesunden Probanden Philipp Bula, 2002 - 2006 (magna cum laude) Normwertstudie M3 Diagnos 2000 – Isometrische Maximalkraft als maximale Drehmomente im Bereich der Armbeuge- und Kniestreckmuskulatur Jens Petersen, 2002 - 2005 (summa cum laude) Analysis of the FKRP gene in congenital muscular dystrophy (CMD1C) Bettina Mendel, 2000 - 2002 (magna cum laude) Role of the prion gene in the molecular pathogenesis of sporadic inclusion body myopathies Christian Braun, 2000 - 2002 (magna cum laude) Analysis of the dysferlin gene in limb girdle muscular dystrophy (LGMD2B)
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Ausbildung von Doktoranden (Promotion Humanbiologie) Tina Donandt, seit 2016 Personalisierte molekulare Therapie in einem neuen translationalen Großtiermodell (DMDpig) für die Duchenne Muskeldystrophie Irene Kammermeier, 2011 – 2014 (cum laude) Zelluläre und molekulare Modelle von Desminopathien Marina Dusl, 2009 – 2013 (summa cum laude) Kongenitale myasthene Syndrome Cordula Pertl, 2007 – 2013 (summa cum laude) Animal models in Duchenne muscular dystrophy Stefanie Bulst, 2006 – 2010 (summa cum laude) Biochemische Untersuchungsmethoden bei hereditären Myopathien anhand zweier Beispiele: Myofibrilläre Myopathien und mitochondriales DNA-Depletionssyndrom
10.03.2018 Prof. Dr. Maggie C. Walter, M.A.