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Seltene Erkrankungen: Wo liegen die Herausforderungen?Bertram Häussler, IGES Institut
ASV: Eine Perspektive für seltene Erkrankungen? Leuchtturmsymposium des ASVBerlin, 20. November 2014
20.11.2014Häussler / ASV Leuchtturmsymposion 2014 Seite 1IGES Institut. Ein Unternehmen der IGES Gruppe.
InhaltInhalt
1. Seltene Krankheiten in der Bevölkerung1. Seltene Krankheiten in der Bevölkerung
2. Orphan Drugs: Arzneimittel zur Behandlung seltener KrankheitenKrankheiten
3. Preisbildung und Budget Impact
4. Ausblick
20.11.2014Häussler / ASV Leuchtturmsymposion 2014 Seite 2
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Seltene Krankheiten in der BevölkerungSeltene Krankheiten in der Bevölkerung
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Seltene Krankheiten im Häufigkeits-VergleichVergleich
100.000.000
100.0001.000.000
10.000.000
Ska
la)
6 1 0 0 01 4.32
2
0.00
0
00.0
00
02.2
57
1001.000
10.00000 000
e (l
og.
S
1 4 41 82 409
1.63
2.02
4.09
8.18
40.9
4.24
6.00
32.0
81.8
110
100
m d- * * * t.
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Fälle
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Quelle: orpha.net, Oktober 2012, verschiedene
H Sti
Obe O
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Verteilung der seltenen KrankheitenVerteilung der seltenen Krankheiten
100%100%
49% der Krank-Krank-heiten
50%
Anteil an Krankheiten (n=732)
Anteil an Fällen (n=4.244.322)5,5% der Fälle
0%0 2 4 6 8 101214161820222426283032343638404244464850
Quelle: orpha.net, Oktober 2012
Fälle je 100.000 Einwohner ODURD
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Eckwerte für die Versorgung der Bevölkerung in DeutschlandBevölkerung in Deutschland
Orphan Disease (max) Orphan Disease (median)
40.000 Patienten insgesamt 1.600
p ( ) p ( )
2.000 Neuerkrankungen in D (20 Jahre Dauer)
80
200 Neuerkrankungen in BW
5 Neuerkrankungen pro
8
0 25 Neuerkrankungen pro Landkreis auf 300 Ärzte
0,2
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VersorgungserfordernisseVersorgungserfordernisse
SensibilisierungSensibilisierung
Diagnostik
Behandlungsöglichkeiten … Orphan Drugs
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Orphan Drugs: Orphan Drugs: Arzneimittel zur Behandlung seltener K kh itKrankheiten
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Die Ökonomik eines einzelnen Wirkstoffes (Enalapril)(Enalapril)
90%
100%
1000%
1200%
60%
70%
80%
800%
1000%
40%
50%
60%
600%
enditures
20%
30%
40%400%ex
pe
Expenditures
Av price8%
0%
10%
20%
0%
200% Av. price
0%0%
AVR; expenditures adjusted for inflation
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AVR; expenditures adjusted for inflation
Erweiterung der Rechte aus dem Patentschutz durch die Orphan Drug Designationdurch die Orphan Drug Designation
10 10
10
10
10
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Dynamik der Orphan Drugs im deutschen MarktMarkt
18 12
14
16
1011 1110
All launchesAll launches
10
12
man
market
7
9 109
8 88
er year
6
8
mbe
rin Germ
5
7
4
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pe
2
4
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Num
5
2
4
Launches not retracted at
ti d
Launches not retracted at
ti d
Launches not retracted at
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Launches not retracted at
ti d
Launches not retracted at an time
0
2
2001
2002
2003
2004
2005
2006
2007
2008
2009
2010
2011
2012
2013
0
any timedany timedany timedany timedany time
VFA OD list
2 2 2 2 2 2 2 2 2 2 2 2 2
moving average
20.11.2014Häussler / ASV Leuchtturmsymposion 2014 Seite 11
g g
Die Schwerpunkte des OD MarktesDie Schwerpunkte des OD-Marktes
A – Alim. N – V – Various OthersVsystem, metabol.11%
Nervous system2%
5% 1%A
26%
N8%
3%
B – Blood3%
C –L –Cardiovascu
lar17%
Antineoplastic, immunBmo‐
effective55%
B5%
CLH –
Systemic hormones
3%J – Anti‐
6%G2%H
3%J
44%
3%infectives
3%3%
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Preisbildung und Budget ImpactPreisbildung und Budget Impact
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OD Mengen in 2013OD Mengen in 2013
Gewaltige 4.000.000Ge a t geMengenunterschiede
Mehrzahl nur sehr kleine 3.500.000
D D
Patientenzahlen2.500.000
3.000.000
00 D
DD
s) 00 D
DD
ts)
2.000.000
65
%10
0,00
270
pts
30
%,0
00,0
,730
pt
1.000.000
1.500.000
belo
w (2
belo
w1 (2
500.000
b
01 5 9 13 17 21 25 29 33 37 41 45 49 53 57 61
20.11.2014Häussler / ASV Leuchtturmsymposion 2014 Seite 14
Preise (und Mengen)Preise (und Mengen)
Abhängigkeit von Mengen 10.000.000b ä g g e t o e geerkennbar
1.000.000
)
10 000
100.000
3; log. scale)
1.000
10.000
in DDD (2
01
100
Qua
ntity
o.00
0
1
10
3,7
Mio
36
5.0
0
36
.50
0
3.6
50
36
5
0 1 10 100 1.000 10.000Price in 2013 (€/DDD; log. scale)
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Woraus sich der Preis bestimmtWoraus sich der Preis bestimmt
Prävalenz Vorleistungenä a e
Zahlender Markt weltweit
Diagnostizierte Patienten
o e stu ge
Zinsen auf Vorleistungen
ProduktionskostenDiagnostizierte Patienten
Versorgte Patienten
Produktionskosten
Vertriebskosten
Overhead
Rendite
Risiko?
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Der Erfolg von ODs ist nicht garantiertDer Erfolg von ODs ist nicht garantiert
> 9ys / incr 5 8 ys / incr> 9ys / incr. 5‐8 ys / incr.
14
201 2 3 4 5 6 7 8 9 1 2 3 4 5 6 7 8 9
56
> 9ys / decr. 5‐7 ys / ext.
1 2 3 4 5 6 7 8 9years on market
1 2 3 4 5 6 7 8 9years on market
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Ein KalkulationsbeispielEin Kalkulationsbeispiel
Häufigkeit im Vergleich →Obergrenze OD Median OD in Obergrenze Alkaptonurie in Stiff-man-Häufigkeit im Vergleich → in Deutschland Deutschland ultra OD in D in
Deutschland syndrome in D
ng
en
Prävalenzrate auf 10.000 EW 5,0 0,247 0,2 0,05 0,01Prävalenz Deutschland 40.901 2.021 1.636 409 82Zahlender Markt weltweit 409.011 20.205 16.360 4.090 818
Men Diagnostizierte Patienten 204.506 10.103 8.180 2.045 409
Mit "orphan drug" versorgte Patienten 102.253 5.051 4.090 1.023 205Patientenjahre weltweit in 10 Jahren 1.022.528 50.513 40.901 10.225 2.045Vorleistungen (k) 400.000.000 400.000.000 400.000.000 400.000.000 400.000.000Zi f V l i t (k) 400 000 000 400 000 000 400 000 000 400 000 000 400 000 000
Um
sätz
e Zinsen auf Vorleistungen (k) 400.000.000 400.000.000 400.000.000 400.000.000 400.000.000Produktion (k(v) 1.916.113.988 142.186.031 124.644.560 68.661.140 53.732.228Vertrieb (k/v) 503.000.000 303.000.000 403.000.000 253.000.000 153.000.000Administration (k/v) 50.300.000 30.300.000 40.300.000 25.300.000 15.300.000Umsatzrendite 326 941 399 127 548 603 136 794 456 114 696 114 102 203 223Umsatzrendite 326.941.399 127.548.603 136.794.456 114.696.114 102.203.223Erforderlicher Erlös insgesamt 3.596.355.387 1.403.034.634 1.504.739.015 1.261.657.254 1.124.235.451Vorleistungen (k) 391 7.919 9.780 39.119 195.594Zinsen auf Vorleistungen (k) 391 7.919 9.780 39.119 195.594Produktion (k(v) 1.874 2.815 3.047 6.715 26.274
Pre
ise
( ( )Vertrieb (k/v) 492 5.998 9.853 24.743 74.815Administration (k/v) 49 600 985 2.474 7.481Umsatzrendite 320 2.525 3.345 11.217 49.976Erforderl. Preis pro Patientenjahr 3.517 27.776 36.790 123.386 549.733Preisanteil für Vorleist. & Zinsen 782 15.838 19.559 78.237 391.187
Anteil am erforderlichen Preis 22% 57% 53% 63% 71%
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Zur Rationalität von OD PreisenZur Rationalität von OD-Preisen
Sehr hohe Preise sind Stiff‐man‐1.000.000Se o e e se s derklärbar und können begründet sein
Median ODOber
Alkap‐tonurie
syndrome
100.000
Median ODOber‐grenze ultra OD10.000
og.)
Obergrenze OD
100
1.000
Preis (lo
10
100
10,0 0,1 1,0 10,0
Häufigkeit (log)
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Die Perspektive des KostenträgersDie Perspektive des Kostenträgers1,4€ 3,8%4,0%
0,21,2bi
llion
,
3,5%
0 1
0,2
0 8
1,0
orODs
Increm. budg.
Basic budget 2,5%
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0,1
0,1
0,1
0,6
0,8
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2,0%
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tal
0 2
0,2
0,1
0,4SHI exp
1,0%
1,5%
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0,1
0,2
0,0
0,2 0,6%
0 0%
0,5%
2005 2006 2007 2008 2009 2010 2011 2012 2013 0,0%2005 2006 2007 2008 2009 2010 2011 2012 2013
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VorhersageVorhersage
8 ODs p.a. 1.8008 O s p a
1 400
1.600
Sales curve … 1.200
1.400
800
1.000
5 more years with increasing 400
600
5 more years with increasingOD-budget budget impact then >5% 0
200
g p 020
0320
0420
0520
0620
0720
0820
0920
1020
1120
1220
1320
1420
1520
1620
1720
1820
1920
2020
2120
2220
2320
2420
2520
2620
2720
2820
2920
30
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AusblickAusblick
20.11.2014Häussler / ASV Leuchtturmsymposion 2014 Seite 22
100 107
Abstraktion von einzelnen Fällen
Beschreibung Zuordnung
0
esc e bu gdes
Krankseins
uo d u gzu einemSyndrom
eori
e
Behandlung
y
The Behandlung
einer KrankheitPersonali-i t M di i selten | häufig
(stratifiziert)
sierte Medizin
++
+
20.11.2014Häussler / ASV Leuchtturmsymposion 2014 Seite 23
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www.iges.deg
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