wie funktionieren die entwicklungsprozesse neuer therapien?
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Jan GeißlerDirector European Patients‘ Academy (EUPATI)
Co-founder, CML Advocates Network
Wie funktionieren die Entwicklungsprozesse
neuer Therapien?
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Patientenin
Studien
Die meisten CML-Studien warden von der Industrie durchgeführt und an Studienzentren durchgeführt. Wenige Studien sind rein akademisch.
Industrie-gesponsorte Forschung
InvestigatorinitiierteStudien
Zielen mehr auf Arzneimittelentwicklung mit
dem Ziel der Zulassung oder neuer Indikationen hin
Zielen mehr auf Therapieoptimierung,
langfristige Daten, Mechanismen der Erkrankung,reale Alltags-Versorgung hin.
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Hoffnung und Hype
Es dauert über 12 Jahre und im Durchschnitt rund 1 Mrd EUR in Forschung und Entwicklung, bis ein Arzneimittel für Patienten verfügbar wird.
Nur etwa 2% der Substanzen aus der frühen Forschung kommen am Ende auf den Markt.
“Hoffnung und Hype”: Als forschungsinteressierter CML-Patient müssen Patienten den Entwicklungsprozess verstehen, um das Neuigkeiten interpretieren zu können.
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Forschung & Entdeckung
Prä-klinischeEntwicklung
Klinische EntwicklungPhase I, II, III
Lebenszyklus-Management nach Zulassung & Pharmakovigilanz
Studienteilnehmer
8000 Kandidaten 250 Kandidaten 5 Arzneimittel
3-6 Jahre 6-7 Jahre
BehördlichePrüfung
2-5 Jahre
1 Arzneimittel
Phasen der Arzneimittelentwicklung
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Forschung & Entdeckung
Prä-klinischeEntwicklung
Klinische EntwicklungPhase I, II, III
Lebenszyklus-Management nach Zulassung & Pharmakovigilanz
Studienteilnehmer
8000 Kandidaten 250 Kandidaten 5 Arzneimittel
3-6 Jahre 6-7 Jahre
BehördlichePrüfung
2-5 Jahre
1 Arzneimittel
Von etwa 8.000 Molekülkandidaten kommen nur 5 jemals in klinische Studien am Menschen und 1 in den Markt
“In vitro” (z.B. Zellen im Reagenzglas) sowie Tierversuche
“In vivo” in Menschen
Vermarktung & Erstattung
BehördlicheBegutachtung
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Forschung & Entdeckung
Prä-klinischeEntwicklung
Klinische EntwicklungPhase I, II, III
Lebenszyklus-Management nach Zulassung & Pharmakovigilanz
Studienteilnehmer
3-6 Jahre 6-7 Jahre
BehördlichePrüfung
2-5 Jahre
1 Arzneimittel
In Studienphasen werden Dosierung, Sicherheit, Wirksamkeit bei einer wachsenden Zahl Patienten getestet
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Forschung & Entdeckung
Prä-klinischeEntwicklung
Klinische EntwicklungPhase I, II, III
Lebenszyklus-Management nach Zulassung & Pharmakovigilanz
Studienteilnehmer
8000 Kandidaten 250 Kandidaten 5 Arzneimittel
3-6 Jahre 6-7 Jahre
BehördlichePrüfung
2-5 Jahre
1 Arzneimittel
In Studienphasen werden Dosierung, Sicherheit, Wirksamkeit bei einer wachsenden Zahl Patienten getestet
Phase II Studie:Therapeutischer Effekt, optimale Dosis, Toxizität
Phase III Studie:Große multizentrische Vergleichs-
Studien zur Sicherheit und Wirksamkeit im Vergleich mit der Standardtherapie: Ziel: Zulassung CML : IRIS, ENESTnd, DASISION,
…
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Nach Zulassung und Erstattungsent- scheidung optimieren spätphasige Studien die Therapie und sammeln Sicherheitsdaten
Forschung & Entdeckung
Prä-klinischeEntwicklung
Klinische EntwicklungPhase I, II, III
Lebenszyklus-Management nach Zulassung & Pharmakovigilanz
Studienteilnehmer
8000 Kandidaten 250 Kandidaten 5 Arzneimittel
3-6 Jahre 6-7 Jahre
BehördlichePrüfung
2-5 Jahre
1 Arzneimittel
Phase IV Studien:Real-life-Daten,
Therapieoptimierung zugelassener Therapien,
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Forschung & Entdeckung
Prä-klinischeEntwicklung
Klinische EntwicklungPhase I, II, III
Lebenszyklus-Management nach Zulassung & Pharmakovigilanz
Studienteilnehmer
8000 Kandidaten 250 Kandidaten 5 Arzneimittel
3-6 Jahre 6-7 Jahre
BehördlichePrüfung
2-5 Jahre
1 Arzneimittel
Was passiert aktuell bei CML?
CML ist immer noch eine gefährliche chronische Erkrankungmit keiner medikamentösen Heilung für alle Patienten
Zukünftige CML-Therapien sind in verschiedenen Phasen klinischer Entwicklung
Viele werden scheitern, eines könnte die Heilung bringen. Um “Hoffnung und Hype” zu interpretieren, ist es wichtig, das Stadium
im Entwicklungzyklus zu kennen
• Ruxolitinib+Nilo• MK-0457• Bafetinib• Danusertib• ABL001
BMP2/4ADAR1 inhibitorsTNF-α inhibitors
BKT140
• Nilo+PegIFN (TIGER)
• Stopp-Studiene.g. ENESTop,DASFREE,
• SIMPLICITY• Register• Ponatinib
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Jan [email protected] @jangeissler